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2024-07-29

超前部署 早期取得新藥治療

在許多情況下,患有嚴重或危及生命疾病的病人無法等到新藥物獲得正式批准並上市銷售。對於這些病人來說,早期取得藥物計劃(Early Access Programs,EAP)、恩慈藥物計劃(Compassionate Use Programs,CUP)以及管理准入計劃(Managed Access Programs,MAP)提供了一條重要的治療途徑。這些計劃的內容及主要申請方式都並不相同,與取得臨床試驗用藥亦不一樣。

早期取得藥物計劃(EAP)

EAP 是一項針對尚未獲得正式上市批准的新藥,為罹患嚴重或危及生命疾病的病人提供治療的計劃。這些病人通常已經嘗試過所有現有的治療選項,並且無法參加臨床試驗。EAP 主要針對已經完成早期臨床試驗(如第二期或第三期)的藥物,這些藥物已經有初步的安全性和有效性數據支持。

 

恩慈藥物計劃(CUP)

CUP 是一種特殊的 EAP,通常用於罕見疾病病人。這些病人因為病情罕見,難以找到合適的臨床試驗參加。CUP 允許病人在臨床試驗環境之外使用尚未批准的藥物,前提是這些藥物有潛在的治療效果並且病情無其他有效治療選項。

 

擴展使用計劃(MAP)

藥廠的管理准入計劃(Managed Access Programs,MAP)是一種由製藥公司設計和管理的計劃,旨在為患有嚴重或危及生命疾病的病人提供尚未獲得市場批准或尚未涵蓋在健康保險內的新藥物。這些計劃的主要目的是在特定情況下,讓病人能夠提前使用這些藥物,從而獲得潛在的治療益處。

 

在台灣的相似計劃:專案進口藥物

在台灣,衛生福利部允許對於個人自用藥物或請供診治危急或重大病患之進行專案進藥物,這與 EAP 有相似之處。針對可能存在現有藥物無法治療的嚴重疾病、或尚未取得我國藥品許可證之新興藥品,無法及時提供病人使用之情境時,可由專科教學醫院或區域級以上教學醫院,依據「藥事法」第 48-2 條及 105 年 9 月 8 日公告之「特定藥物專案核准製造及輸入辦法」第 2 條規定 ,檢具資料申請專案核 准製造或輸入;或依 111 年修正之「藥物樣品贈品管理辦法」第 2 條第 3 款、第 13 條 規定及衛福部 108 年 10 月 5 日 FDA 藥字第 1081408668 號函,備齊所需資料, 向食藥署申請藥品專案進口。

 

與臨床試驗用藥的區別

臨床試驗是針對新藥的系統性研究,通常分為多個階段(I期、II期、III期),以評估藥物的安全性、有效性和最佳劑量。病人參加臨床試驗需符合特定的入組標準,並且治療過程在高度控制的環境下進行。

EAP 和 CUP 則提供給那些無法參加臨床試驗的病人,讓他們能夠在藥物尚未正式上市前獲得治療。這些計劃不具備對照組,也沒有臨床試驗的嚴格控制,但可以為急需治療的病人提供及時的醫療支持。

 

MAP 與病人支持計畫 PAP 的區別 

管理准入計劃(Managed Access Programs,MAP)與病人支持計畫(Patient Assistance Programs,PAP)都是由製藥公司設計的病人擴展用藥計劃,旨在為病人提供尚未獲得市場批准或尚未納入健康保險的藥物,部分的藥廠在設計上有些會把PAP列為MAP中的一種模式,但在計畫主要目標上些許不同,但現在 MAP 與 PAP 的應用走向更多元性的應用。

特點

管理准入計劃(MAP)

病人支持計畫(PAP)

目標病人

患有嚴重或危及生命疾病的病人,通常無法參加臨床試驗或沒有其他治療選項

需要特定藥物但無法負擔或尚未納入健康保險的病人,不一定患有危及生命的疾病

藥物狀態

尚未在市場上獲得批准的藥物,或在某些國家尚未獲得批准

已經在市場上獲得批准的藥物,但尚未納入健康保險覆蓋或病人無法負擔藥物費用

目標

提供提前使用尚未市場批准的藥物,滿足急需治療的病人需求,並收集真實世界數據(RWD)以支持未來的市場批准

提供經濟支持或免費藥物,使病人能夠獲得已批准但未納入保險的藥物治療,改善病人的可及性和治療連續性

資料收集

收集治療數據用於未來藥物審查和市場批准的依據,包括病人的治療反應、副作用和其他臨床結果

主要追蹤藥物的使用和經濟支持的效果,通常不會作為藥物審查的主要依據

資料使用目標

重點在於收集真實世界數據(RWD),以支持藥物的安全性和有效性評估

重點在於提供經濟支持,確保病人能夠持續獲得治療,而不是收集臨床數據

 

─ PatientsForce 采鋐健康整合集團 營運長 王怡文 Evie