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2025-10-21

病患扶助計畫(PSP)正讓藥物安全監控複雜化

在當今的製藥與生技領域,病患協助計畫(PSPs)已成為一項不可或缺的工具。這些計畫旨在改善病患對創新療法的可及性與用藥依從性,最終提升臨床結果並推動市場成功。對許多公司而言,一個健全的PSP不再是「加分項目」,而是一種策略性的必要,特別是在治療複雜且昂貴的罕見疾病與腫瘤領域。然而,這個關鍵功能也帶來了一個新的、常被忽略的挑戰:它正讓原本應支援的藥物安全監控體系變得更加複雜。

從法規角度來看,核心問題在於如何分類透過PSPs收集到的不良反應(AE)報告。傳統的藥物警戒(PV)框架建立在兩種主要報告類型上:一種是「自發性(或非主動收集)」報告,通常是意料之外的,並被假設與藥品有因果關係;另一種是「主動收集」報告,透過有組織的系統(如臨床試驗、病患登記或上市後研究)所收集。前者帶來沉重的法規負擔,常需向主管機關提交快速報告,而後者雖然也受嚴格規範,但因收集方式已知且有系統,故被區分對待。

然而,PSPs模糊了這條界線。它們不是臨床試驗,但其數據收集也非完全「自發」。當病患與照護者與計畫人員互動時——無論是尋求財務援助、用藥提醒或物流支援——他們常會自願提及副作用或健康問題。這可能意外地觸發一連串的法規義務。問題在於,許多PSPs由非專職藥物警戒單位負責,例如醫務部、行銷部門或委外廠商。這些團隊雖然是病患關係專家,但可能缺乏合規收集與報告不良反應所需的專業訓練與程序嚴謹性。

這帶來了重大的合規風險。如果主管機關將來自PSPs的不良反應報告視為自發性報告,公司必須在有限的資訊下迅速應對,並可能需要提交大量快速報告。這不僅消耗大量資源,也可能產生許多「雜訊」,讓法規申報文件變得混亂,卻未能提供有意義的新安全訊號。反之,如果公司在未建立嚴謹可稽核的收集系統下,將這些數據視為主動收集,則可能面臨法規不合規與審查。例如,歐洲藥品管理局(EMA)的GVP Module VI雖承認管理良好的PSPs所產生的數據可視為主動收集,但對「管理良好」的定義缺乏具體指引,使企業在全球各地不同的法規詮釋中進退維谷。

 

新思維的需求:風險管理與特殊目的PSP

隨著PSPs日益普及,特別是用於高風險或新穎療法時,我們需要一種超越傳統藥物警戒的新典範。對於在美國設有風險評估與減緩策略(REMS)或在歐盟有類似風險最小化措施的產品而言,PSPs不再只是市場准入工具;它們是產品安全管理計畫不可或缺的一部分。這對基因療法、細胞療法等先進療法來說尤其如此,因為它們需要強制性的長期追蹤與特定安全監控。在這些情況下,PSP實際上成為了一個強制性、受管理的病患群體——一個事實上的登記資料庫——這對產品的生命週期管理至關重要。

那麼,產業應如何應對?隨著PSPs日益普及,我們需要一種新的典範。將藥物警戒視為獨立、下游功能的傳統孤島式方法已不再可行。相反地,藥物警戒團隊必須從一開始就整合進PSPs的設計中。這需要思維與投資上的轉變。

首先,公司需將藥物警戒專業知識直接嵌入PSPs的設計與運作。這意味著讓PV專業人士與商業和醫務團隊合作,共同撰寫面對病患的腳本、訓練支援人員何謂不良反應,並建立清晰無誤的報告路徑。與第三方委外廠商的合約條款也至關重要,需明確規定他們在不良反應收集上的角色與責任,確保他們達到與內部團隊相同的嚴格標準。

其次,公司必須善用科技來簡化流程。數位醫療工具與以病患為中心的平台興起,為建立更系統化、更合規的數據收集提供了契機。例如,一個能以結構化方式引導病患報告不良反應的數位平台——附帶清晰的免責聲明與既定的報告協議——可將這些報告從「自發性」的灰色地帶轉向更可預期的「主動收集」類別。這不僅能提升合規性,也能產出更高品質、更具價值的真實世界數據(RWD),用於風險效益評估與上市後研究。

最後,也許是最重要的一點,法規思維也需要改變。主管機關可以提供更清晰、更統一的全球性指引,明確何謂合規的PSP數據收集系統。這將減輕企業目前在應對各地拼湊法規所承受的負擔,讓他們能專注於真正重要的事:產生高品質的安全數據來保護病患。我們的目標應超越對「主動收集」與「自發性」的僵化詮釋,轉而專注於所收集數據的品質與完整性,無論其來源為何。透過產業與監管機構的共同努力,才能確保PSPs在繼續發揮其病患照護重要角色的同時,也能強化而非削弱藥物安全的根基。